Polycythaemia Vera: Mit Hepcidin-Mimetikum Hämatokritwert anhaltend senken

Patient*innen mit PV haben ein deutlich erhöhtes Thromboserisiko und ein wichtiges Therapieziel zur Reduktion dieses Risikos ist die Senkung des Hct auf unter 45%. Standardtherapien sind Phlebotomien und zytoreduktive Therapien, mit denen aber häufig kein anhaltender Hct <45% erreicht wird. Die Phase-III-Studie VERIFY belegt, dass mit dem Hepcidin-Mimetikum Rusfertid in hohem Maße ein Ansprechen der Polycythaemia vera (PV) erreicht werden kann, d.h. bei der Mehrzahl der Behandelten besteht kein Phlebotomiebedarf mehr, weil der Hämatokrit (Hct) auf unter 45% gesenkt wird, berichtete Andrew T. Kuykendall vom Moffitt Cancer Center in Tampa, Florida, anlässlich des 2025 ASCO Annual Meetings. An der Studie nahmen Patient*innen mit PV teil, die trotz Standardtherapie wegen einer nicht ausreichenden Hct-Kontrolle drei oder mehr Phlebotomien in den 28 Wochen vor Studieneinschluss oder fünf und mehr Phlebotomien in dem Jahr vor Studieneinschluss benötigt hatten. 146 Patienten erhielten randomisiert zusätzlich zur Standardtherapie Rusfertid, 147 Placebo. Primärer Endpunkt war das klinische Ansprechen in den Wochen 20 bis 32, das definiert war durch das Fehlen einer Phlebotomie-Pflichtigkeit aufgrund eines Hct ≥45% bei mindestens 3%iger Zunahme gegenüber dem Ausgangswert oder eines Hct ≥48%.