Nach 1000 frühen Nutzenbewertungenn in 15 Jahren zieht das IQWiG Bilanz: Noch immer legen Hersteller Dossiers ohne aussagekräftige Vergleichsstudien vor – selbst bei häufigen Indikationen wie Acne vulgaris oder Urtikaria. Das IQWiG zeigt am Beispiel Blinatumomab, dass randomisierte kontrollierte Studien auch bei seltenen Erkrankungen möglich sind, wenn Hersteller wollen.
1000 Nutzenbewertungen in 15 Jahren
IQWiG zieht kritische AMNOG-Bilanz
Am 1. September hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) 14 Dossierbewertungen veröffentlicht – und damit die ersten 1000 vollgemacht. Neben der schieren Menge ist auch das breite Spektrum der Konstellationen in den Hersteller-Dossiers bemerkenswert.
Große Indikationen weiterhin ohne aktive Vergleichstherapien
Vor 15 Jahren trat das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) in Kraft. Nach wie vor legen die Hersteller jedoch oft Studiendaten vor, die für eine Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ungeeignet sind – und das selbst bei weit verbreiteten Erkrankungen wie Acne vulgaris oder Urtikaria. Wurde der neue Wirkstoff etwa nur gegen Placebo verglichen, obwohl es seit Jahren etablierte Standardtherapien gibt, kann das Ergebnis nur lauten: Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Auch bei Erkrankungen wie Hämophilie A oder B, die relativ selten auftreten, hätten über die Jahre längst gute randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) durchgeführt werden können. Bereits in einer Anhörung zu einer frühen Nutzenbewertung eines Hämophilie-Wirkstoffs im Jahr 2016 hat auch die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Onkologie (DGHO) klar formuliert, dass es keinen nachvollziehbaren Grund gebe, warum Hersteller auf vergleichende Studien verzichtet hätten. „Zehn Jahre später sind wir da kaum weiter“, bemerkt Katrin Nink, Bereichsleiterin im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung.
Europäische HTA-Verfahren als neuer Anreiz für Vergleichsdaten
„Hoffentlich bewirken die europäischen HTA-Verfahren hier ein Umdenken (HTA: Health Technology Assessment): Gute Vergleichsdaten sind auch in den Joint Clinical Assessments gefragt“, ergänzt sie. „Und da sie parallel zum Zulassungsprozess erarbeitet werden, also noch früher als die frühe Nutzenbewertung, gibt es nun einen weiteren Anreiz, von Anfang an gute vergleichende Studien aufzusetzen.“ Bisher wurden 4 Joint Clinical Assessments veröffentlicht, weitere folgen voraussichtlich noch dieses Jahr.
Seltene Erkrankungen: Blinatumomab-Studie als Positivbeispiel
Unter den Hersteller-Dossiers, die das IQWiG in diesem Sommer bewertet hat, waren aber auch einige Positivbeispiele. So wird der bispezifische Antikörper Blinatumomab unter anderem zur Behandlung von Kindern mit einer akuten lymphatischen Leukämie (ALL) eingesetzt. Im entsprechenden Dossier hat der Hersteller Daten aus einer randomisierten kontrollierten Studie (RCT) vorgelegt.
Trotz der Seltenheit der Erkrankung wurden 111 betroffene Kinder in die Studie eingeschlossen, in der Blinatumomab mit einer Chemotherapie verglichen wurde. Die Behandlung mit Blinatumomab zeigte ein verlängertes Überleben, und insgesamt lässt sich ein erheblicher Zusatznutzen von Blinatumomab gegenüber der Chemotherapie ableiten.
„Dies zeigt erneut, dass es geht. Auch bei seltenen Erkrankungen lassen sich aussagekräftige vergleichende Studien durchführen, wenn der Hersteller es will. Dabei erfordern gerade kleine Patientengruppen zumeist ein gutes vergleichendes Studiendesign wie eine RCT, um in diesen Situationen aussagekräftige Daten zu erhalten.“
— Katrin Nink, Bereichsleiterin im IQWiG-Ressort Arzneimittelbewertung
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